Erste AMD-Patientin gentherapeutisch behandelt

Im Rahmen der FocuS-Studie zur geographischen Atrophie wurde in Oxford die erste Patientin gentherapeutisch behandelt. In der Dosisfindungsstudie, die von Gyroscope Therapeutics gesponsert wird, soll die Sicherheit und Wirksamkeit einer einmaligen, subretinalen Injektion bei Patienten mit Atrophie der Makula aufgrund einer AMD untersucht werden. Die interventionelle, nicht randomisierte Studie (Phase I/II) umfasst 10 Patienten. Bei der Operation wird die Netzhaut angehoben und eine virushaltige Lösung darunter injiziert. Das Virus enthält eine modifizierte DNA-Sequenz, die – nachdem die Zellen des retinalen Pigmentepithels „infiziert“ sind – freigegeben wird. Die Zellen beginnen daraufhin, ein Protein zu bilden, von dem die Forscher hoffen, dass es den Krankheitsverlauf der AMD maßgeblich verändern kann. Angriffsort der Therapie ist das Komplementsystem, dass bei der AMD überreagiert und die Retina angreift. Das Komplementsystem ist ein Teil des unspezifischen humoralen Immunsystems, welches zur Eliminierung von zellulären Antigenen (z.B. Bakterien) beiträgt (unspezifische Immunreaktion). Ziel der Therapie ist es, mit der idealerweise einmaligen Gentherapie das Gleichgewicht des Komplementsystems wieder herzustellen und damit die Progression der Erkrankung zu stoppen und die vorhandene Sehkraft zu erhalten. Erste Studienergebnisse werden bis 2021 erwartet.

* FocuS = An Open Label First in Human Phase I/II Multicentre Study to Evaluate the Safety, Dose Response and Efficacy of GT005 Administered as a Single Subretinal Injection in Subjects With Macular Atrophy Due to AMD