Die "Orphan Drug" Cenegermin (Oxervate®, Firma Dompé) wurde im Mai 2017 durch den Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittelagentur positiv für eine Behandlung der mittelschweren und schweren neurotrophen Keratopathie bewertet. Die Marktzulassung wird durch den Ausschuss empfohlen. Damit wäre dies das erste zugelassene Arzneimittel für diese degenerative Hornhauterkrankung, die durch einen Schaden des Nervus trigeminus verursacht wird und zu einem vollständigen Sehverlust führen kann. Bei dem Wirkstoff handelt es sich um eine rekombinante Variante des menschlichen Nervenwachstumsfaktors, der die Heilungsprozesse im Auge unterstützt und Hornhautschäden reparieren kann. Die Empfehlung basiert auf zwei Phase II-Studien und umfasst 204 Patienten mit mittelschwerer und schwerer neurotropher Keratopathie. Die behandelten Patienten zeigten eine signifikant erhöhte Abheilung der Hornhaut gegenüber den mit einem Plazebo behandelten Patienten. Als Nebenwirkungen traten Schmerzen und Entzündungen des Auges, ein Fremdkörpergefühl sowie erhöhter Tränenfluss auf.
