Prof. Dr. Stylianos Michalakis, Augenklinik der Ludwig-Maximilians-Universität München (LMU) hat gemeinsam mit Prof. Dr. Hildegard Büning von der Medizinischen Hochschule Hannover einen neuen Vektor für die gentherapeutische Anwendung am Auge entwickelt. Mit diesem soll die Applikation von gentherapeutischen Medikamenten am Auge zukünftig deutlich erleichtert werden. An der Entwicklung waren zudem Prof. Dr. Simon Petersen-Jones (USA), Prof. Dr. Siegfried Priglinger (München) und Prof. Dr. Martin Biel (München) beteiligt.
Den Wissenschaftlern ist es gelungen, die Vektoren auf der Basis Adeno-assoziierter Viren so zu optimieren, dass sie für die gentherapeutische Anwendung in den Glaskörper injiziert werden können. Somit könnte eine Gentherapie zukünftig von jedem Augenarzt durchgeführt werden, denn die aktuell verwendeten Vektoren müssen direkt unter die Netzhaut injiziert werden – ein Eingriff, der nur in spezialisierten Zentren durchgeführt werden kann und das Risiko einer Netzhautschädigung birgt.
Aktuell ist lediglich eine Gentherapie bei Patienten zugelassen, die eine erbliche Netzhautdystrophie aufgrund von nachgewiesenen biallelischen (in beiden Allelen des Gens) RPE65-Mutationen aufweisen und über ausreichend lebensfähige Netzhautzellen verfügen. Dazu gehören die Lebersche kongenitale Amaurose (LCA 2) bzw. bestimmte Formen der Retinitis pigmentosa (RP).
Weiterführende Informationen zur Gentherapie am Auge können in der ZPA – Zeitschrift für praktische Augenheilkunde & Augenärztliche Fortbildung nachgelesen werden.
Priglinger S, Gerhardt M, Priglinger C, Rudolph G (2019) Gentherapie bei RPE65-assoziierter Netzhautdystrophie. Z. prakt. Augenheilkd. 40: 479 – 485
Bolz H J, Kellner U, Priglinger S (2020) Gendiagnostik und -therapie in der Augenheilkunde. Z. prakt. Augenheilkd. 41: 429 – 430