Die FDA hat Mitte August 2018 erstmalig eine „small interfering“ Ribonukleinsäure (siRNA) als Medikament zugelassen. Der Wirkstoff Patisiran (Onpattro®) ist für Patienten bestimmt, die unter der seltenen hereditäre Transthyretin-vermittelter Amyloidose (hATTR) leiden. Betroffen sind weltweit schätzungsweise 50000 Patienten. Patienten mit dieser Erkrankung besitzen ein fehlerhaftes Gen für das in der Leber synthetisierte Transportprotein Transthyretin (TTR). Wird dieses fehlerhafte Gen für die Proteinbiosynthese von der DNA abgelesen, entstehen fehlerhafte Kopien der Messenger RNA (mRNA), aus denen wiederum fehlerhafte Versionen des Proteins TTR gebildet werden. Diese lagern sich als TTR-Amyloide in Körpergeweben ab und führen zu Schädigungen an Nerven, Herzen, Nieren und Augen. Eine ursächliche Behandlung war bisher nicht möglich. Das neue siRNA-Medikament wirkt direkt an der Ursache: Es heftet sich mit seiner komplementären Sequenz direkt an die mRNA, die vom defekten Genabschnitt abgelesen wurde. Damit unterbindet es die Bildung der fehlerhaften Transportproteine.
Eine baldige Zulassung von Patisiran in Europa wird erwartet, der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittelagentur hat bereits Ende Juli 2018 ein positives Votum abgegeben.